건전한 수익: 화이자, 겸상 적혈구 질환 치료제를 시장에서 철수 – 이것이 중요한 이유

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안녕하세요, 즐거운 화요일입니다! 오늘은 충격적인 행보를 공개합니다. 화이자.

지난주 거대 제약회사인 이 회사는 겸상적혈구치료제 옥스브리타(Oxbryta)를 전 세계 시장에서 자발적으로 철수하겠다고 발표해 의사, 환자, 투자자들을 놀라게 했습니다.

이 약물이 중요한 이유는 다음과 같습니다. 옥스브리타는 유전성 혈액 질환에 대한 최소 6가지 치료법 중 하나입니다. 이 약은 2019년에 처음으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 얻었으며, 환자에게 혜택을 확인하려면 추가 시험이 필요합니다.

옥스브리타는 화이자의 2022년 54억 달러 규모의 Global Blood Therapeutics 인수의 핵심 중 하나였습니다.

낫적혈구병은 적혈구를 기형적인 반달 모양으로 만들어 혈관 안에 갇히게 하며, 이로 인해 혈류가 제한되고 통증 위기가 발생할 수 있습니다. 질병 통제 예방 센터(CDC)의 데이터에 따르면 미국 내 약 100,000명에게 영향을 미치며 그 중 다수가 흑인입니다.

회사는 수요일 옥스브리타를 철회하기로 한 결정은 1일 1회 피임약을 복용한 환자의 사망 및 합병증 위험이 더 높다는 데이터에 근거했다고 밝혔습니다. 화이자는 발표문에서 옥스브리타에 대한 “전체 임상 데이터”는 이제 약물이 승인된 환자군에서 옥스브리타의 전반적인 이점이 “더 이상 위험을 능가하지 않는다”는 것을 나타낸다고 말했습니다.

이러한 조치의 일환으로 화이자는 치료와 관련된 모든 연구 및 액세스 프로그램도 중단합니다.

FDA는 지난 토요일 의료 전문가들에게 옥스브리타 처방을 중단할 것을 촉구했습니다. FDA는 또한 환자와 보호자가 약물 중단과 다른 치료 옵션 시작에 관해 의료 전문가에게 문의해야 한다고 말했습니다.

유럽 ​​규제당국도 목요일 시험에 참여한 환자들이 옥스브리타 치료를 시작하기 전보다 치료를 시작한 후 통증 위기 발생률이 더 높았다고 밝혔습니다. 해당 규제 당국은 해당 의약품의 판매 허가를 보류할 것을 권고했습니다.

그 모든 것이 단절되고 건조하게 들릴 수 있습니다. 하지만 옥스브리타의 탈퇴로 우려가 커지고 있다.

갑작스런 시장 부재 의사, 겸상 적혈구 질환 환자 및 환자 옹호자들은 결정에 대한 자세한 정보와 다음에 무엇을 해야 할지에 대한 지침을 찾기 위해 안간힘을 쓰고 있다고 STAT가 금요일에 보고했습니다. 옥스브리타를 복용하면 환자가 위험해질 수 있지만, 갑자기 약물 치료를 중단할 경우 어떤 경험을 할 수 있는지는 완전히 명확하지 않습니다.

지난주 성명을 통해 전국 낫적혈구센터연합(National Alliance of Sickle Cell Centers)은 환자들에게 옥스브리타 복용을 갑자기 중단하지 말 것을 촉구했습니다. 이 질환에 대한 치료를 관리하는 보건 센터를 지원하는 단체는 현재 옥스브리타를 복용하고 있는 모든 환자에게 의사와 약속을 잡고 점차적으로 약을 줄이는 계획을 세울 것을 촉구했습니다.

BMO 캐피털 마켓(BMO Capital Markets)의 애널리스트 에반 세이거만(Evan Seigerman)은 지난 주 연구 노트에서 옥스브리타의 철수는 “역사적으로 서비스를 제대로 받지 못했던” 겸상적혈구병 환자들에게 “상당한 타격”이 될 것이라고 썼다.

지난해 FDA는 겸상적혈구병 치료를 위한 두 가지 유전자 치료법을 승인했는데, 이는 쇠약해지는 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 준 획기적인 결정이었습니다. 그러나 보건 당국은 지금까지 값비싼 치료법에 대한 공평한 접근을 제공하는 방법을 찾기 위해 고군분투해 왔습니다.

버텍스 파마슈티컬스유전자치료제 Casgevy의 비용은 환자당 220만 달러이며, 블루버드바이오‘Lyfgenia’의 치료법은 환자당 310만 달러로 정해져 있습니다.

등의 다른 회사 아기오스 파마슈티컬스 그리고 펄크럼 치료제겸상병에 대한 새로운 실험적 치료법을 개발하고 있습니다. 특히 일부 월스트리트 분석가들은 화이자의 옥스브리타 철수로 인해 경쟁 약물에 대한 임상시험 일정이 가속화될 수 있다고 말했습니다.

아기오스의 실험 약물인 미타피바트가 임상 시험에서 통증 위기를 줄이는 데 이점을 보인다면, “우리는 특히 더 이상 화이자의 약물에 접근할 수 없는 환자들의 더 큰 수요를 고려할 때 규제 검토가 더 쉬워질 것으로 기대합니다”라고 파이퍼 샌들러(Piper Sandler) 분석가는 말했습니다. 크리스토퍼 레이먼드(Christopher Raymond)는 지난 주 연구 노트에서 이렇게 말했습니다.

한편, 옥스브리타 철수로 인한 재정적 영향은 “화이자 규모의 회사로서는 다소 미미한 수준”이라고 구겐하임 분석가들은 지난주 메모에서 밝혔다.

그들은 작년에 옥스브리타 매출이 3억 2,800만 달러에 달해 회사의 상대적으로 적은 매출을 기록했다고 말했습니다. 그러나 분석가들은 FactSet의 합의 추정치를 인용하여 Oxbryta 매출이 2010년 말까지 약 7억 5천만 달러로 증가할 것으로 예상한다고 지적했습니다.

구겐하임에 따르면 화이자의 결정은 여러 약물 특허 만료와 “현재 성장 동력에 대한 다른 도전”에 직면한 10년 말까지 회사의 성장 능력에 대한 의문을 제기할 가능성이 높습니다. 분석가들은 또한 옥스브리타 철수로 인해 화이자의 다른 겸상 적혈구 질환 치료제인 GBT-601에 어떤 일이 일어날지에 대한 의문이 제기되고 있다고 말했습니다.

화이자가 글로벌 혈액 치료제(Global Blood Therapeutics) 거래를 통해 인수한 이 경구용 약물은 옥스브리타(Oxbryta)의 후속 제품으로 간주됩니다.

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상원 재무위원회 위원장인 Ron Wyden(D-Ore.)과 상원의원 Mark Warner(D-Va.)는 목요일에 의료 부문 내에서 “강력한” 새로운 사이버 보안 표준을 확립하는 것을 목표로 하는 법안을 도입했습니다.

제안된 법안에 따라 보건복지부는 건강 보험, 서비스 제공자, 협력업체 및 정보센터에 대한 새로운 표준을 개발하고 시행하는 일을 담당하게 됩니다. 발표에 따르면 이 법안의 이름은 “의료 인프라 보안 및 책임법”입니다.

환자 데이터는 본질적으로 민감하고 가치가 높기 때문에 악의적인 행위자의 유혹적이고 종종 수익성 있는 표적이 될 수 있습니다. HIPAA 저널에 따르면 지난 14년 동안 의료 분야의 사이버 공격 건수는 증가 추세에 있으며, 지난해에는 기록적인 725건의 데이터 침해가 보고되었습니다.

8월 31일 현재, 저널은 2024년에 500개 이상의 건강 기록에 대한 491건의 데이터 유출이 보고되었다고 밝혔습니다. 여기에는 올 봄 의료 업계를 뒤흔든 정보 센터 Change Healthcare에 대한 대규모 랜섬웨어 공격도 포함됩니다.

체인지헬스케어의 소유는 다음과 같습니다. 유나이티드헬스 그룹지불 및 수익주기 관리 도구는 물론 전자 처방 소프트웨어와 같은 기타 솔루션도 제공합니다. 웹사이트에 따르면 이 회사는 연간 150억 건 이상의 청구 거래를 처리하며 환자 기록 3분의 1이 회사 시스템을 통과합니다.

2월 21일 UnitedHealth는 해커가 Change Healthcare의 정보 기술 시스템 일부를 손상시켰다는 사실을 발견했습니다. UnitedHealth는 영향을 받은 시스템을 폐쇄하여 많은 의사들이 처방전을 작성하거나 서비스 비용을 받을 수 있는 방법을 잃게 되었습니다. 많은 서비스 제공업체가 업무를 유지하기 위해 개인 저축에서 수천 달러를 빼냈습니다.

UnitedHealth의 CEO인 Andrew Witty는 지난 5월 상원 재무위원회에서 이번 공격에 대해 증언하고 피해를 입은 사람들에게 사과했습니다. 그날 오후 후속 청문회에서 Witty는 미국인 중 약 1/3의 데이터가 손상되었을 수 있다고 추정했습니다.

Wyden은 목요일 제안된 법안을 발표하면서 “UnitedHealth와 같은 거대 기업은 Cybersecurity 101을 실패하고 있으며 그 결과 미국 가족이 고통을 받고 있습니다”라고 말했습니다.

환자 데이터는 건강 보험 이동성 및 책임법(HIPAA)에 의해 보호되며, 위반 시 조직에 벌금이 부과될 수 있습니다. 새 법안의 일환으로 Wyden과 Warner는 규제 당국이 실제로 대기업에 새로운 사이버 보안 표준을 준수하도록 강제할 수 있도록 HIPAA 벌금에 대한 기존 상한선을 제거할 것이라고 말했습니다.

이 법안이 현실화되려면 아직 갈 길이 멀다. 법안이 통과되려면 상하 양원을 모두 통과하고 대통령의 승인을 받아야 합니다.

여기에서 입법문의 전체 사본을 읽을 수 있습니다.

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